溪砾科技RTX - 117片启动Ⅰ期临床 适应症为腓骨肌萎缩症
药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，溪砾科技（深圳）有限公司的一项随机、双盲、安慰剂对照的单次、多次给药剂量递增研究以及食物影响研究以评估RTX - 117在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征、药效动力学特征和食物影响的Ⅰ期临床试验已启动。临床试验登记号为CTR20255232，首次公示信息日期为2026年1月4日。
该药物剂型为片剂，规格有5mg、20mg。用法用量在不同阶段有所不同，SAD为单次口服10mg、30mg、60mg、120mg、200mg；FE为单次口服给药（两阶段）60mg；MAD为每天口服一次30mg、60mg、120mg，连续服用14天。本次试验主要目的为评估RTX - 117单次和多次口服给药在健康受试者中的安全性和耐受性，确定最大给药剂量；次要目的为评估药代动力学特征及食物对药代动力学特性的影响；探索性目的为探索潜在生物标志物/药效学指标，识别可能存在的代谢物。
RTX - 117片为化学药物，适应症为腓骨肌萎缩症（Charcot - Marie - Tooth, CMT）。腓骨肌萎缩症是常见的遗传性周围神经病，主要表现为进行性肌无力和肌萎缩，先累及下肢。诊断依靠症状、体征、神经电生理检查和基因检测。
本次试验主要终点指标包括不良事件、严重不良事件、生命体征、体格检查、实验室检查（血常规、血生化、尿常规、凝血功能）、12导联心电图、哥伦比亚自杀评分量表以及最大给药剂量；次要终点指标包括RTX - 117单次和多次给药后的血浆药代动力学参数、多次给药后脑脊液中RTX - 117的浓度以及脑脊液与血浆中RTX - 117浓度比。
目前，该实验状态为进行中（尚未招募），目标入组人数64人。
风险提示：市场有风险，投资需谨慎。本文为AI大模型基于第三方数据库自动发布，任何在本文出现的信息（包括但不限于个股、评论、预测、图表、指标、理论、任何形式的表述等）均只作为参考，不构成个人投资建议。受限于第三方数据库质量等问题，我们无法对数据的真实性及完整性进行分辨或核验，因此本文内容可能出现不准确、不完整、误导性的内容或信息，具体以公司公告为准。如有疑问，请联系biz@staff.sina.com.cn。