（来源：新华日报）

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□ 本报记者 叶 真

日前，国内首款AI辅助研发的原创药艾普司韦获批上市。就在半个月前，全球首款个性化mRNA癌症疗法也在高危黑色素瘤Ⅲ期试验中取得历史性成功，这是首次由AI深度参与靶点设计、根据患者基因突变“私人定制”的mRNA药物。

连续的突破性进展不仅让业界为之振奋，也让更多人好奇：当人工智能深入参与到药物研发中，未来药品将有哪些变化，精准药物何时能惠及更多人？

给制药装“导航”，研发周期明显缩短

“艾普司韦获批上市，意味着AI辅助研发的原创药即将走进千家万户。”中国药科大学人工智能学院教授廖俊表示，全球首款个性化mRNA癌症疗法的意义，并不仅仅是“AI设计了一款癌症药”，而是AI帮助我们解决了一个过去的难点：面对患者个体大量而复杂的肿瘤信息，如何更高效地找到真正有价值的治疗目标。

近年来，随着AI越来越多地参与到药物研发中，制药业沿袭数十年的长周期、高成本、高失败率这一“反摩尔定律”困境正在被颠覆。人工智能能将药物发现周期缩短约60%、成本降低80%至90%。比如艾普司韦，从源头发现到完成临床试验，仅用时三年半。

更关键的是，AI可将全球范围内高度分散、异构的百万级研发数据转化为可追溯、可审计的系统性决策依据，在临床阶段提升早期关键决策质量，大幅减少后期失败带来的隐性沉没成本。

AI对制药行业的深刻重塑，正在激发市场的高度热情。根据中商产业研究院数据，预计2026年全球AI制药市场规模将达到29.94亿美元。与此同时，科技巨头纷纷加码布局，在国内，“AI制药三剑客”英矽智能、晶泰科技、剂泰科技陆续在港股上市，AI制药赛道正进入资本加速期。

政策层面同样释放积极信号。2026年初，工业和信息化部等8部门联合印发的《“人工智能+制造”专项行动实施意见》提出，要建设人工智能驱动的新药发现与虚拟筛选平台，通过多模态药效预测大模型，加速靶点识别与候选药物发现，以降低药物研发周期与成本。

“传统药物研发本质上是一个不断试错的过程。一个新的靶点、一个新的分子或者一种新的治疗方案，都需要经过大量实验验证。很多候选方案最终都会失败，这本身是科学研究无法完全避免的。AI真正能够发挥作用的地方，是尽可能减少一些低价值、低成功概率的尝试，把有限的实验资源更多集中到值得验证的方向上。”廖俊打了个比方，“我们可以把它理解成一个‘导航系统’，AI不能保证一定直接找到终点，但它可以根据已有数据帮助我们判断，哪些方向更值得先走，哪些方向可能存在较大风险。”同时，AI还有可能让药物研发从过去相对线性的模式，逐渐走向一个更加动态的循环，从AI提出假设、实验验证、获得新数据，到模型更新、再提出新的候选方案。“AI对药学最大的改变，不只是‘算得更快’，更是有可能改变大家进行药物研发决策的方式。AI制药最重要的价值之一，是提高药物研发中的‘决策效率’。”

AI制药进入临床验证元年，江苏药企入场

当“AI能不能帮助我们做药”这一问题有了初步答案后，新的追问随之而来：“AI参与发现和设计的候选药物，能不能经得住实验和临床的检验？”

此次个性化mRNA癌症疗法的成功还有另一个深远意义，它正推动药物研发从相对标准化的治疗，转向根据患者自身肿瘤特征来设计治疗方案，让个体化药物设计逐渐从概念和早期研究走向临床验证。

数据显示，全球AI驱动的新药临床管线已增至179个，其中9个已进入Ⅲ期。正因如此，2026年被行业内视为AI制药的“临床验证之年”。

在这样的大背景下，在省内，也有一批AI制药企业的最新药品已经或即将投入临床试验阶段。

2025年12月，落地苏州的德睿智药宣布其自主研发的AI辅助设计口服小分子GLP-1受体激动剂MDR-001启动Ⅲ期临床试验。这是国内首个进入Ⅲ期临床的AI设计一类创新药。

寒武智元（南京）生物医药科技有限公司通过“类脑器官+AI”的方式，在化合物库中发现有效分子并推出的一款用于精神分裂症的新药CNI3176，即将于2027年走上临床。CEO赵卿告诉记者，目前已完成本品的滴鼻制剂处方开发、原料药工艺开发与优化，达到公斤级生产规模。

即将于2027年启动临床试验的还有南京汉卫公共卫生研究院的一款肿瘤相关的药物。“依靠公司‘AI大模型驱动临床前肿瘤药物研发一体化平台’，我们已经成功找到有关目标癌种的有效靶点，并获得候选药物，正在进行临床前验证。”南京汉卫公共卫生研究院执行院长闫艳表示。

在更精准的治疗领域，一批新药也正在密集研发中。“目前，我们正采用本地部署的高性能工作站进行数据处理与模型训练，让大模型学习药物在神经网络中的作用机制。”赵卿介绍，“当这一大模型训练完毕后，只需要一名阿尔茨海默病、抑郁症或渐冻症等神经系统疾病患者的一点身体组织，我们就可以利用iPSC技术，反向诱导为神经元，构建与患者遗传背景一致的类脑器官。通过患者的类脑器官，表征不同药物的作用，如此一来，大模型会自动识别药物的差异，患者将能使用最适合自己的‘独家药品’。”

赵卿透露，当前团队正为一位渐冻症患者提供的体细胞构建神经网络，进行药物筛选，已完成数千种药物组合物的筛选。“这些试验传统方法需3年至5年，而AI筛选仅需约1个月。”

从“算得出”到“用得对”，还有很多挑战

尽管前景广阔，但AI制药当前仍面临不少现实挑战。业内人士目前已达成共识的是：从整个药物研发体系来看，算力、数据、模型和实验闭环都是亟待解决的问题。

闫艳对此深有感触：“AI制药不能只追求生成更多靶点和分子，而应建立从数据、模型到实验和成果转化的完整路径，需要将不同科研能力组织在同一个工作平台中，并通过真实科研项目和药物管线形成反馈。未来药企要与医院、科研机构、AI企业加强合作，以真实研发成果评价AI平台的价值。”

赵卿指出数据方面的瓶颈：“目前行业正迎来AI药物临床验证的关键时期，多个AI设计的分子已进入临床阶段，形成研发闭环。但是，对高质量数据的需求极大，目前高质量医疗数据缺口相当大。现有模型仍需大量优质数据‘喂养’以提升精准度，这是一个从‘小学生’向‘研究生’水平进化的过程。”

“计算结果如何真正回到实验体系中进行验证，这是非常重要的。AI可以在很短时间内生成大量候选分子，但如果实验验证速度跟不上，模型产生的大量预测结果实际上很难形成真正的研发价值。所以未来AI制药的发展，不能简单理解成‘多买一些GPU’。”廖俊表示，从更长远来看，他认为真正值得建设的是一个“计算—实验—再计算”的研发闭环。AI提出假设，实验提供证据，证据再反过来改进AI。只有这个循环真正跑起来，算力和数据才能转化成实际的药物研发效率。

那么，“一人一药”的个体化药物设计什么时候能够真正实现呢？廖俊给出判断：“‘一人一药’将是一个渐进的过程。我们可能首先看到的是越来越多的患者分层治疗，然后是更加精准的生物标志物指导，再进一步发展到根据患者自身分子特征设计治疗方案。”

“但需要注意的是，药物最终面对的是非常复杂的人体生物系统。我们不能把AI预测能力和真正的药物疗效画等号。药物研发和一般的人工智能应用有很明显的区别，就是最终评价标准不是模型预测准确率，而是人体中的安全性和有效性。一个模型在已有数据上表现很好，并不代表它面对新的靶点、新的疾病或者真实患者时仍然有效。因此，我认为未来国内AI制药真正的竞争力，不只是模型有多大、参数有多少，更是能不能形成从高质量数据、先进算法，到实验验证和临床转化的完整体系。谁能够真正建立这个闭环，谁才更有可能把AI从一个工具变成真正的药物研发基础设施。”