来源：环球网

2月28日是第19个国际罕见病日，旨在提升社会对各类罕见疾病的关注与认知。重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病，主要分为眼肌型和全身型。2018年，全身型重症肌无力被纳入了国家第一批罕见病目录。该病病程长、易复发，严重影响患者的日常生活和工作，急性加重时亦可危及生命。

面对这一疾病，吉林大学白求恩第一医院神经内科主任医师邓晖强调，规范治疗是基础，“急性期症状缓解后，患者应坚持足疗程的巩固治疗，降低复发风险；而对于非急性期患者，则应力求尽早实现双达标——既要控制好症状，又要最大限度减少药物副作用，从而更快、更好地回归正常生活。“

急性期出院后防复发，巩固治疗是关键

临床上，有些患者在急性发作住院、症状好转出院后，感觉身体恢复了，便自行把药停了。

“这其实很危险。”邓晖医生指出，急性发作后出院的一年内，仍是复发高危期。“表面上症状缓解了，但免疫紊乱尚未完全恢复，身体对感染的抵抗力仍比较弱。一次普通的感冒都可能像导火索一样，再次诱发疾病活动。”因此，出院后要在医生指导下进行巩固治疗。例如，使用FcRn拮抗剂巩固治疗半年，降低复发风险。她强调，每位患者的病情不同，治疗方案必须遵医嘱，切勿自行停药。

重症肌无力的一大特点是症状容易反复、时好时坏。出院回家后，患者怎么才能知道病情控制得怎么样？

邓晖医生建议，患者可以每周在家自己做一次MG-ADL评估。这是一个自评量表，只需要回答几道选择题，就能直观地看出自己在说话、咀嚼、吞咽、呼吸等8项日常能力上的情况。复诊时，把自评结果拿给医生看，能帮助医生更准确地判断病情变化。

ADL评分越低越好，0分或1分是理想的“达标”状态，说明近期症状控制得不错；如果分数较之前升高超过2分，就提示病情可能有波动，应尽快联系医生。

生活品质被打折？“双达标”宜早不宜迟

在重症肌无力的治疗中，仅仅控制住病情就够了吗？2025年的《中国重症肌无力诊断和治疗指南》给出了治疗目标：患者应追求“双达标”。

通俗理解，第一重达标是症状控制达标，即最大限度实现疾病缓解、控制住症状；第二重达标是副作用控制达标，即尽可能减少药物副作用，提高生活质量。指南特别明确，对于常用激素的患者，每日剂量降至5-10毫克，才算达到安全范围。

“治疗不仅要追求双达标，更要尽早实现双达标，这样患者才能更快地回归高质量的生活。”邓晖医生解释道。

现实中，一部分处于非急性期的患者，长期依赖胆碱酶抑制剂、糖皮质激素或免疫抑制剂等传统药物，虽然控制住了部分症状，但仍面临疗效不够理想、副作用影响生活等问题。

满足于“将就”，可能暗藏风险。比如，本是家庭顶梁柱的壮年患者，却因为残留的症状，在职场中力不从心，职业发展被迫按下暂停键；年轻患者尤其是女性，因长期服用激素，面临“满月脸”“水牛背”等容貌变化，给社交和婚恋带来巨大的心理压力。长期接受高剂量的激素治疗后，老年患者骨质疏松的风险可能加剧，影响晚年生活质量。

研究显示，ADL评分每升高一分，病情恶化的风险就会增加13%；而每日激素剂量维持在10毫克以上，长期也会增加不良反应的发生率。邓晖医生建议，非急性期患者不应安于现状，应在医生指导下积极探索更优的治疗方案，改变被疾病束缚的生存剧本，赢回本该拥有的给力人生。

重症肌无力患者实现“双达标”，离不开规范、系统的医疗支持。吉林大学白求恩第一医院神经内科设有神经免疫特色专病门诊和独立的亚专科病房，为重症肌无力患者提供从门诊到住院的全程专病管理。科室不仅配备肌电图、肌肉活检、血浆置换等多种特色诊疗手段，还积极参与新药试点，致力于为患者提供并跟进国内外前沿的治疗方案，为患者“不将就”、追求更高生活质量的目标提供坚实的技术保障。