和黄医药(00013)宣布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的 ESLIM-02中国研究的III期阶段取得阳性顶线结果
和黄医药(00013)公布，新型脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的ESLIM-02研究的III期注册阶段已达到第5至 24周治疗期间持久血红蛋白(Hb)应答这一主要终点。
ESLIM-02研究是一项在既往接受过至少一种标准治疗后复发或难治性的原发或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的中国II/III期临床试验。该研究II期阶段的结果已于2025年1月于 《柳叶刀·血液病学 (The Lancet Haematology)》发表，与安慰剂相比，索乐匹尼布展示出令人鼓舞的血红蛋白获益，前8周的整体应答率为43.8%对比0% ，24周索乐匹尼布治疗期间(包括从安慰剂交叉的患者)的整体应答率为66.7%，且安全性良好。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT05535933查看。
ESLIM-02研究的主要研究者之一 、中国医学科学院血液病医院张凤奎教授表示：“温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种高度异质性且常呈慢性复发性疾病。患者常出现疲劳等症状，严重影响生活质量。若病情未得到有效控制，在严重个案中甚至可能危及生命。ESLIM-02研究取得积极的顶线结果凸显了索乐匹尼布的潜力，有望为标准治疗失败后治疗选择有限的温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者带来快速且持久的血红蛋白响应，可能标志着该棘手疾病的治疗领域中一项重要进展。”
中国医学科学院北京协和医院韩冰教授和兰州大学第二医院张连生教授亦为该研究的联合主要研究者。 ESLIM-02研究的完整数据将提交于近期的学术会议上发表。和黄医药计划于2026年上半年向中国国家药品监督管理局(国家药监局)提交索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药上市申请。