治疗这种罕见内分泌代谢性疾病，国内患儿有了长效制剂选择
（来源：上观新闻）
近日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了诺和诺德公司研发生产的长效生长激素（LAGH）注射液诺泽优®（帕西生长激素）的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。这也意味着，我国相关疾病患儿有了原研长效生长激素的选择。
生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症（PGHD）儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/17253 。该病以身材矮小为突出症状，如不及时干预，可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状，影响生活质量和寿命。
长效生长激素的应用核心制药优势，通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使其实现每周一次给药，减少年注射次数至52 次，大幅降低患者治疗负担。
据悉，该药于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），并于2023年4月扩大了其适应症，成为全球首款获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。
首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授强调：自1987年起，生长激素开始用于儿童生长激素缺乏症的治疗，尽管每天使用的日制剂，能够使儿童具有很好的身高增长潜力，但儿童及其监护人发现坚持每日注射给药是一项很繁重的任务，这也导致5% ~82%的人群用药不依从。生长激素从日制剂迎来创新机制的长效制剂，实现了“以患者为中心”的治疗模式和理念的持续升级。
据悉，目前该药在儿童生长激素缺乏症里的疗效，已在全球3期临床试验REAL 4研究中得到验证。在中国人群REAL6研究中，将110例未接受过治疗的患者，被随机分配分日制剂、长效制剂组，治疗52周。结果显示，两组安全性一致，相比日制剂，长效制剂耐受性更好，治疗负担更低。
诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍表示：诺泽优®已经于2025年初被博鳌未来医院作为临床急需药品引进。此次获批后，创新药物将惠及国内更多生长激素缺乏症患儿，为孩子们的健康成长保驾护航，也让患儿家长倍感安心、获得坚实支持。
原标题：《治疗这种罕见内分泌代谢性疾病，国内患儿有了长效制剂选择》
来源：作者：解放日报 顾泳