（来源：前线理论圈）

北京天竺综合保税区是北京“两区”建设的重点园区和重要载体。近年来，北京市充分发挥保税功能优势，实现多项含金量高且惠及民生的全国首创试点政策落地。北京海关、北京市药品监督管理局、北京市卫生健康委员会等部门打造生物医药产业链高效监管模式，聚焦天竺综合保税区政策优势，创新罕见病药品保障工作机制，推动由“人等药”转变为“药等人”，让全市乃至全国人民享受到北京“两区”建设政策和制度创新带来的红利。

“过去是家长抱着孩子全球找药，现在是药在保税区等孩子。”北京天竺综合保税区内某药品进口代理企业负责人介绍。在保税区的恒温仓库里，10箱伏索利肽码得整整齐齐，库管员扫完最后一盒二维码，把“已备货”状态同步到追溯系统。这里是全国首个罕见病药品保障先行区的核心区域。北京市通过政策创新、机制优化和多维度支撑，发挥天竺综合保税区的保税功能优势，让罕见病患者从“有药可用”迈向“用药无忧”。

政策创新：实现救命药提前备货不缺药

长期以来，罕见病患者面临着药品短缺、用药成本高昂等问题。由于审批流程复杂、注册周期长，许多国外已上市的罕见病药品，无法及时进入国内市场。如今，在北京天竺综合保税区的特殊药品保税仓库里，一排排贴着不同温度标签的冷藏柜正安静地运转着，柜中存放的是一批特殊药品——它们都是治疗罕见病的“救命药”。在这里，一项被称为“保税备货”的政策创新，正在改变着我国罕见病患者的命运。

自2023年11月国务院批复同意在北京天竺综保区建立罕见病药品保障先行区以来，经过一年多的实践探索，这里已形成了“保税备货”的新优势，为罕见病患者筑起生命保障线。这项政策的突破性在于：允许企业在医疗机构提出的药品使用申请获得批复前，将药品提前进口储存在保税区内。患者一旦有紧急用药需求，就能在履行相应手续后快速获取药品。这相当于为罕见病患者建立了一个“药品储备库”。在此之前，只有获得罕见病药品申请批复后，企业才有意愿进口相应药品。医疗机构提出用药申请到药品进口并交付到患者手中，原先至少需要3个月的时间，现在只需要40天左右。创新药品供给模式，形成了多赢局面：患者能及时用上药，企业降低了备货成本和市场风险，监管部门也能在可控环境下探索监管方式创新。

政策不是坐在办公室写出来的，而是政府、企业、医生、患者一起“试”出来的。2024年初，为了确保伏索利肽首批用药，医院、海关、药企建了7个微信群，从温度控制验证到二维码贴标，光演练就进行了9次，连“冷藏车故障后30分钟内如何切换备用车”都被写进了预案。在政府监管部门、医院、企业的共同努力下，只用了22个小时便走完了原本需要两周的药品出库流程，相关医务人员将首批采用“保税备货”模式进口的伏索利肽顺利交到患者手中。

优化机制：确保患者长期用药不断顿

罕见病用药最怕“断顿”。北京在长效保障上做了两个方面的工作。在医疗机构方面，北京市卫健委组织认定并定期动态调整医疗机构“白名单”。纳入名单的医疗机构可根据临床诊疗需要，综合研判并预估进口数量，直接向国家药品监督管理局申请进口使用罕见病及临床急需药品，这一举措赋予了医疗机构更大的自主权，使其能够根据患者实际情况及时调整用药方案，确保患者得到持续有效的治疗。

在药品进口企业方面，相关部门加强了对企业的规范管理。北京要求企业建立罕见病药品进口、赋码、存储和配送等全流程质量控制管理制度，按照“一物一码、物码同追”的原则建立信息化追溯系统，并对接临床急需进口药械和罕见病用药追溯系统，实现对药品进、存、销等数据的全面系统化、可追溯管理，确保药品安全。此外，北京还建立了罕见病药品保障先行区联席工作机制，成员单位包括北京市药品监督管理局、北京市卫生健康委员会、北京市医疗保障局、北京海关、顺义区政府和首都国际机场临空经济区管委会等。通过畅通跨部门、跨区域协调机制，着力提升罕见病药品保障力度和进口药品流通使用安全水平，进一步满足罕见病患者的用药需求。

多维支撑：努力降低药价让患者买得起

多年以来，罕见病药品被称为“天价药”，有的患者家庭为此背上沉重的负担。为此，北京建立“基本医保+商业保险+医疗救助+慈善援助”的多层次保障体系，大幅降低了患者负担。在医保政策方面，相关部门正在积极研究将先行区进口的罕见病药品纳入“北京普惠健康保”特药清单，让更多患者能够享受到医保报销待遇。同时，通过与药企谈判、集中采购等方式，努力降低药品价格，增强药品的可及性。

2025年6月，“北京普惠健康保”动态调整2025年度特药清单，通过北京天竺综合保税区进口的5款海外特药被纳入医保报销范围，参保人在指定的定点医疗机构购药，相应费用可享受“北京普惠健康保”海外特药报销待遇。在医疗服务方面，北京积极推动罕见病诊疗服务体系建设。目前，北京协和医院、北京儿童医院等医疗机构，以及新设立的北京罕萌诊所等专业诊疗机构，在罕见病诊疗领域都具有丰富经验。这些机构汇聚了国内顶尖的罕见病专家，为患者提供精准诊断和个性化治疗方案。同时，通过开展罕见病义诊活动、健康科普讲座等，提高公众对罕见病的知晓度和关注度，为患者营造良好的社会环境。

北京罕见病药品保障先行区的建设，是一项惠及罕见病患者的民生工程，不仅让罕见病患者看到了希望的曙光，而且彰显了城市发展的温度与担当。该先行区正成为全国罕见病综合保障体系改革的“试验田”，为罕见病患者带来生命的希望，也为全国提供了可借鉴的经验。

作者：顺义区“两区”工作领导小组办公室

文章来源：《前线》杂志第11期

图片来源：视觉中国、“顺义改革”公众号

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