诺华HTT227启动III期临床适应症为亨廷顿病_商业

诺华HTT227启动III期临床适应症为亨廷顿病

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2026-05-30 01:53:39

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药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，Novartis Pharma AG、诺华（中国）生物医学研究有限公司、ROVI Pharma Industrial Services, S.A.共同申请的HTT227的一项在亨廷顿病参与者中评价votoplam 的有效性、安全性和耐受性的随机、安慰剂对照、双盲、III 期研究已启动。临床试验登记号为CTR20262019，首次公示信息日期为2026年05月29日。

该药物剂型为片剂，用法为口服给药，用药时程持续24 - 36个月。本次试验主要目的为评估votoplam的安全性和耐受性，并通过与对照组相比确定votoplam是否能够减缓早期有症状亨廷顿病（HD）患者的疾病进展。

HTT227为化学药物，适应症为亨廷顿病。亨廷顿病是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，主要表现为舞蹈样动作、认知障碍和精神症状，确诊依赖基因检测（CAG重复序列≥40），目前尚无根治方法。

本次试验主要终点指标包括cUHDRS评分自基线至第36个月的变化；次要终点指标包括UHDRS-TFC、UHDRS-IS、UHDRS-TMS、SDMT、SWRT自基线至第36个月的变化，至治疗期间TFC评分下降至少1分或IS评分下降至少10分的时间，血液mHTT蛋白自基线至稳态的变化百分比，血清NfL自基线至第36个月的变化，治疗期间出现的不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE）和导致参与者退出研究的TEAE的发生率和严重程度。

目前，该试验状态为进行中（尚未招募）。目标入组人数国内55人、国际770人，已入组人数国际4人，国内暂未填写该信息。

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