阿斯利康罕见病创新药在华获批
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2026-03-30 16:49:45
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3月30日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优），用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。这是目前国内首个且唯一获批用于3岁及3岁以上该患者人群的治疗药物。
NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。50%的NF1患者会出现PN，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，PN也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。
司美替尼是一款口服MEK抑制剂，此次获批是基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益。（澎湃新闻记者 李潇潇）
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