小核酸药物行业深度研究报告：RNA精准医疗时代的崛起与挑战-华西证券
小核酸药物凭借技术突破性与治疗差异化，成为精准医疗核心赛道，正迎来崛起与快速发展期。其核心优势显著，通过 ASO、siRNA 等类型在 mRNA 水平调控基因，突破传统 “不可成药” 靶点局限，可覆盖上万种罕见病及慢性病相关靶点；化学修饰技术解决了稳定性与免疫原性问题，递送系统持续升级，GalNAc 技术推动肝靶向药物商业化，LNP、TRiM 等肝外递送技术打开 5 亿潜在患者市场，AI 赋能更降低脱靶风险、缩短研发周期。
全球市场加速扩容且结构优化，2019-2024 年全球市场规模从 27 亿美元增至 57 亿美元（CAGR=16.2%），预计 2029 年达 206 亿美元（CAGR=29.4%）。增长动力来自慢性病放量、肝外技术突破及重磅药商业化，当前全球 19 款在售药物中 50%+ 针对罕见病，但慢性病占比将逐步提升。行业呈 “国际龙头主导 + 本土突围” 格局，Alnylam、Ionis 凭技术壁垒占据主导，本土企业如瑞博生物、舶望制药聚焦细分领域实现突破。
2025 年为小核酸元年，行业催化不断，诺华英克司兰、Alnylam 的 Amvuttra 等重磅药物表现亮眼，后续还有多个靶点临床数据将持续读出。投资机会可围绕三类方向：临床进度型（III 期数据关键标的 + 医保受益标的）、技术平台型（肝外递送 + 多靶点技术企业）、国际化合作型（获 MNC 背书的本土企业）。
国际龙头企业凭借技术积累、管线布局与商业化能力构筑护城河。Alnylam 作为 siRNA 领域领导者，拥有 7 款商业化产品，首次实现连续盈利；Ionis 作为 ASO 龙头，9 款药物获批上市，商业化加速；Arrowhead 首款产品成功商业化，技术平台差异化显著。
本土企业聚焦细分赛道差异化突围，瑞博生物在血栓与乙肝领域双轮驱动，递送技术获国际认可；前沿生物以 HIV 成熟产品创收，布局肾病创新管线；悦康药业从传统制剂向核酸创新转型，管线覆盖多领域；舶望制药聚焦心血管领域，与诺华达成超 90 亿美元战略合作；靖因药业凭借自主平台与 CRISPR 深度合作，切入多个无药 / 少药领域。
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